Em bé Việt thứ ba được tài trợ sang Mỹ thử thuốc Teo Cơ Tủy (SMA)

Một em bé từ Việt Nam được chính thức sang Mỹ để thử liều thuốc trị giá hàng trăm ngàn Mỹ kim chữa bệnh Teo Cơ Tủy (Spinal Muscular Atrophy, viết tắt là SMA). Như vậy, đây là em bé Việt Nam bị bệnh SMA được nhận cơ hội hiếm hoi này trong chương trình thử thuốc có tên Strong của hãng dược AveXis, thông qua sự giúp đỡ của anh Cường Lê và nhiều tấm lòng nhân ái khác.

08:00 23/10/2018

Bé Vũ Đức Huy, 18 tháng tuổi, là em bé Châu Á duy nhất trong tổng số mười lăm bé trên toàn thế giới được nhận vào chương trình thử nghiệm lâm sàng của hãng này.

SMA là một bệnh di truyền hiếm gặp nhưng vô cùng nguy hiểm. Trẻ mắc bệnh này thường suy giảm chức năng vận động, chịu nhiều biến chứng như suy cơ, suy hô hấp, 95% khả năng có thể tử vong trước 2 tuổi hoặc tới độ tuổi đi học. Hiện chưa có thuốc chữa cho bệnh này, nếu có thì giá cũng lên tới hàng trăm ngàn Mỹ kim. Thật khó có gia đình nào ở Việt Nam có khả năng tự chi trả để chữa bệnh này. Các hãng Dược nghiên cứu về thuốc chữa bệnh SMA còn đang trong quá trình Thử Nghiệm Lâm Sàng trước khi được FDA phê duyệt.

Anh Cường Lê, hiện sống ở Anaheim, người đã góp phần lớn vào việc tìm cơ hội sống cho hai em bé Việt trước đây Thiên Ân và Gia Linh, cho biết: “Tôi vẫn thường xuyên theo dõi và được biết, bắt đầu từ Tháng Mười Hai năm 2017, hãng Dược Avexis đang có chương trình thử thuốc mang tên Strong cho bệnh nhi SMA type 2 (từ 7 tháng tuổi tới dưới 60 tháng tuổi). Hiện có bảy Bệnh Viện Nhi tại Mỹ đang thực hiện chương trình thử thuốc của hãng này.”

Bé Huy là con trai duy nhất của một đôi vợ chồng trẻ ở tỉnh Quảng Ninh, phía Bắc Việt Nam. Bé được sinh ra nhờ phương pháp thụ tinh trong ống nghiệm. Huy Bon là tên thường gọi ở nhà của bé.

Mẹ cháu, chị Trần Thị Minh Chi, xúc động kể lại hành trình gian nan để giành lại sự sống cho con.

Chị kể: “Đầu năm 2017, bé Huy Bon khi sinh ra rất khỏe mạnh, bụ bẫm và hoàn toàn phát triển bình thường. Bé biết lẫy khi 3 tháng và biết ngồi khi 7 tháng, nên không ai nghi ngờ gì về sức khỏe của con.”

“Sau đó tôi nhận thấy bé có phản xạ yếu ở chân, bé không tự ngồi dậy được mà chỉ khi đặt đâu thì bé ngồi đó, gia đình em lo lắng và bắt đầu cho bé đi khám ở bệnh viện nhi ở tỉnh, nhưng bác sĩ đã không phát hiện ra bệnh gì và cho rằng bé chỉ bị chậm vận động một chút thôi, không có gì đáng lo ngại,” chị kể tiếp.

“Gần hai tháng sau, các cơ vận động của bé bắt đầu yếu hẳn đi, bé ngồi cũng không vững nữa. Gia đình lại tiếp tục cho bé đi khám nhưng vẫn không tìm ra bệnh, bác sĩ khuyên gia đình về chờ theo dõi thêm một thời gian. Chờ hơn một tháng sau, vẫn không thấy bé có tiến triển gì, sốt ruột quá vợ chồng tôi cho cháu lên Bệnh Viện Nhi Trung Ương tại Hà Nội khám. Tại đây các bác sĩ đã chỉ định làm xét nghiệm về bệnh Teo Cơ Tủy. Sau hơn một tháng chờ đợi, kết quả xét nghiệm làm tôi choáng váng: Con tôi đúng là bị bệnh SMA type 2,” chị kể thêm.

Sau khi biết con mình bị căn bệnh quái ác này trong khi y học hiện tại chưa có thuốc chữa, gia đình chị Minh Chi vô cùng hoang mang, thậm chí là tuyệt vọng. Chị không biết làm gì ngoài việc lên mạng tìm hiểu thông tin về bệnh SMA. Khi search mạng chị mới biết có rất nhiều gia đình khác cũng có con bị bệnh tương tự nên họ đã lập một nhóm có tên “Bệnh teo cơ tuỷ-SMA” trên Facebook.  Nhờ sự giúp đỡ của các anh chị trong nhóm trên, mà chị liên lạc được với anh Cường Lê hiện đang ở Mỹ. Từ đây, cánh cửa phía cuối đường hầm đã được hé mở dần dần để đem lại ánh sáng cho con chị.

Anh Cường kể với phóng viên: “Vào khoảng Tháng Ba năm 2018, khi nhận được thông tin về bệnh án của bé Huy Bon, tôi gửi thư đi khắp các bệnh viện nhi với hi vọng họ nhận bé cho chương trình thử thuốc trên.”

“Sau mấy tháng chờ đợi, có bệnh viện không hồi âm, có bệnh viện thì từ chối không nhận bệnh nhân quốc tế, cánh cửa cho sự sống vẫn chưa mở ra với bé Huy Bon. Cuối cùng, tôi gửi thư cho bệnh viện UT Southwestern ở Dallas ở Texas. Không ngờ hai tuần sau, tôi nhận được phúc đáp của họ. Đại diện phía bệnh viện cho biết, họ chỉ nhận duy nhất một trường hợp bệnh nhân nhi quốc tế, với rất nhiều đòi hỏi khắt khe,” anh cho biết.

Theo lời chị Minh Chi, sau khi kiểm tra hàng loạt các điều kiện khác như độ tuổi của bé phải dưới 2, cột sống không cong vẹo quá, bé chưa phải hỗ trợ thở máy, chưa từng đứng lên đi lần nào… bệnh viện mới xác nhận con chị là “ứng cử viên xuất sắc” cho cơ hội hiếm hoi được thử thuốc này vào ngày 2 Tháng Tám.

Nếu anh Cường là người giúp cho gia đình bé tìm được bệnh viện, thì Luật Sư Thuần Ngô ở Việt Nam là người giúp gia đình bé Huy Bon xin được visa vào Mỹ trong thời gian nhanh nhất.

Anh Cường Lê cho biết: “Tôi thực sự ngả mũ bái phục tài đức của anh Thuần Ngô, không biết làm thế nào mà Lãnh Sự Quán đã đồng ý cấp thị thực cho gia đình bé Huy Bon ngay lần đầu tiên phỏng vấn, mà lại còn cấp ra chỉ sau đó hai ngày. Bình thường có thể sẽ bị từ chối thị thực hoặc có được thì cũng mất vài tuần.”

Gia đình bé Huy Bon đã sang Mỹ và kịp có mặt tại bệnh viện đúng như dự kiến. Bệnh viện tiếp tục làm lại các thí nghiệm về gene và thăm khám chuyên khoa để kiểm tra, trước khi chính thức nhận bé Huy Bon vào chương trình thử thuốc SMA type 2 này.

Ngày 13 Tháng Chín vừa qua, bé Huy Bon là trường hợp duy nhất tại Châu Á và có thể trên toàn thế giới được chích liều thuốc của hãng Avexis, liều thuốc mang tên Sự Sống Hồi Sinh.

Sau hơn một tháng theo dõi, hiện tình hình sức khỏe của bé tiến triển rất tốt, tay chân hoạt động nhanh nhẹn, các cơ được cải thiện đáng kể. Đó quả thực là một điều kỳ diệu, là niềm vui vô bờ đối với gia đình bé Huy Bon, với anh Cường, và những người tham gia vào quá trình này.

Bé Huy Bon sẽ được ở Mỹ để theo dõi thường xuyên trong 18 tháng. Toàn bộ chi phí ăn ở đi lại và chi phí khám cũng như thử thuốc đều được hãng Dược Avexis chi trả.

“Đó quả thật là một phép màu, một điều kỳ diệu nhờ kết nối những trái tim nhân ái,” rất nhiều người đã comment như vậy trong các bài cập nhật tình hình bé Huy Bon trên trang Facebook Kết Nối Việt mà anh Cường Lê là một trong những người điều hành.  Anh đã được các gia đình gọi với cái tên trìu mến: “Bố Cường” thay cho các con của mình.

Anh cho biết sẽ tiếp tục tìm những cơ hội sống cho các bé bị bệnh SMA cho dù cơ hội rất hiếm hoi. Đồng thời, anh muốn gửi đến thông điệp cho tất cả các bậc cha mẹ, hãy hiểu biết về bệnh SMA và cố gắng để ý con mình, để phát hiện bệnh càng sớm càng tốt. Nếu như phát hiện trễ, để con tới mức phải thở bằng máy, hoặc đã quá số tuổi… thì cơ hội cứu sống vốn đã hiếm hoi, nay gần như không còn nữa.