Mỹ: FDA phê duyệt thuốc chữa động kinh có cần sa

Ngày 25-6, Cơ quan Quản lý dược phẩm và thực phẩm Mỹ (Food and Drug Administration) đã phê duyệt loại thuốc đầu tiên có nguồn gốc từ cần sa, sẽ được sử dụng để điều trị hai dạng động kinh thời thơ ấu và động kinh nghiêm trọng.

02:30 13/07/2018

Thuốc không gây ra sự hưng phấn

Loại thuốc này tên Epidiolex, là một dung dịch uống có chứa cannabidiol tinh khiết cao (CBD) - một trong những hóa chất trong cây cần sa sativa. Thuốc chỉ chứa một lượng nhỏ các nguyên tố tác động đến thần kinh THC và không gây ra sự hưng phấn.

Epidiolex được chấp thuận cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên bị hội chứng Lennox-Gastaut và Dravet. Cả hai đều gây co giật hàng ngày, không kiểm soát được khiến bệnh nhân có nguy cơ mắc các khuyết tật về thể chất và trí tuệ khác, thường gây chấn thương và dẫn đến tử vong.

Marissa Parsons - người có hội chứng Lennox-Gastaut, đến thăm Grand Canyon cùng gia đình vào năm 2016.

Các rối loạn gây ra với ít nhất 45.000 người ở Hoa Kỳ. Các chuyên gia mong đợi Epidiolex được sử dụng đối với các loại bệnh động kinh sẽ cho kết quả tốt. Thuốc là phương pháp điều trị đầu tiên được chấp thuận cho hội chứng Dravet.

Scott Gottlieb - Ủy viên FDA, cho biết phê duyệt là "một lời nhắc nhở rằng thúc đẩy các chương trình phát triển đánh giá đúng các thành phần hoạt tính chứa trong cần sa có thể dẫn đến các liệu pháp y tế quan trọng".

Theo FDA, thuốc được thử nghiệm trong ba thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng giả dược với hơn 500 bệnh nhân, có hiệu quả trong việc giảm co giật. Gottlieb lưu ý rằng hành động này là "không phải là sự chấp thuận cần sa hoặc tất cả các thành phần của nó" mà là một loại thuốc CBD cụ thể cho một sử dụng cụ thể.

Ông nói thêm rằng FDA vẫn lo ngại về "sự gia tăng và tiếp thị bất hợp pháp các sản phẩm có chứa CBD không được chấp thuận với các yêu cầu y tế chưa được chứng minh".

Vào tháng Tư, một Ủy ban tư vấn đã nhất trí đề nghị phê chuẩn thuốc cho hai loại bệnh động kinh. FDA trước đó đã loại bỏ các loại thuốc có chứa các phiên bản tổng hợp THC để điều trị buồn nôn cho bệnh nhân đang dùng hóa trị và cho các mục đích sử dụng khác, nhưng nó không chấp nhận bất kỳ loại thuốc nào có nguồn gốc từ cây cần sa và các thành phần của nó, bao gồm CBD, là các chất được kiểm soát theo lịch trình 1.  Có nghĩa là chúng bị cấm vì được cho là ẩn chứa nguy cơ lạm dụng cao, không có giá trị y tế và gây ra các tác động nghiêm trọng.

Thần dược cho những người động kinh

Hiện tại, Epidiolex đã được FDA chấp thuận, cannabidiol được kỳ vọng sẽ được phân loại lại bởi Cơ quan quản lý thực thi thuốc trong vòng 90 ngày. Tuy nhiên, không rõ liệu sự phân loại lại có liên quan đến các sản phẩm CBD nói chung hay không. Công thức CBD được sử dụng cụ thể trong Epidiolex.

Đối với những người từ lâu đã cho rằng cần sa mang lại lợi ích y tế, sự chấp thuận của FDA đánh dấu một mốc "thừa nhận rằng thực vật là một nguồn giàu hợp chất có hoạt động trị liệu tiềm năng" - Justin Gover, Giám đốc điều hành của GW Pharmaceuticals, London, dựa trên công ty phát triển thuốc, cho biết.

Thuốc sẽ tiếp tục được sản xuất tại Anh, sẽ được phát hành ra thị trường bởi Greenwich Biosciences - công ty con của GW Pharmaceuticals của Mỹ. Các nhà sản xuất thuốc đang thử nghiệm các phương pháp điều trị CBD khác cho bệnh  glioblastoma và tâm thần phân liệt.

Shlomo Shinnar - Chủ tịch của Hiệp hội động kinh Mỹ và một nhà thần kinh học tại Trung tâm Y tế Montefiore ở New York, cho biết loại thuốc này sẽ là "một bổ sung rất có giá trị" cho các lựa chọn hạn chế trong điều trị bệnh động kinh trầm trọng ở trẻ em. Shinnar cho biết ông hoan nghênh sự chấp thuận đối với loại thuốc đã trải qua quá trình xem xét nghiêm ngặt của FDA về an toàn và hiệu quả.

Nhiều bậc cha mẹ đã cung cấp cho trẻ em các liều  CBD không được kiểm soát có sẵn trong các trạm y tế ở nhiều tiểu bang, nơi sử dụng cần sa được xem là hợp pháp. Một số người nói rằng họ không có ý định chuyển sang thuốc theo toa CBD mới vì các sản phẩm họ đang sử dụng đang giúp đỡ con cái họ. Những người khác nói rằng họ đang lo lắng để thử một sản phẩm được FDA chấp thuận để chữa bệnh cho những người động kinh thời thơ ấu và động kinh nghiêm trọng.

Nhiều bệnh nhân hy vọng Epidiolex sẽ là thần dược.