Thay đổi gene giúp trị dứt bệnh ‘Bubble Boy Disease’

Một phương cách trị liệu bằng cách thay đổi gene, đang trong thời gian thí nghiệm, đã giúp trị dứt chứng bệnh gọi là “Bubble Boy Disease” cho tám trẻ sơ sinh.

05:30 22/04/2019

Đây là loại bệnh mà hệ thống miễn nhiễm của bệnh nhân quá yếu, đến nỗi có lúc các trẻ mắc chứng này phải bị hoàn toàn biệt lập, vì chỉ cần bị cảm bình thường cũng có thể thiệt mạng.

Bản tin Bloomberg hôm Thứ Tư, 17 Tháng Tư, nói rằng trong một khám phá khoa học lớn lao, các nhà nghiên cứu tại bệnh viện St. Jude Children’s Research Hospital ở Memphis, tiểu bang Tennessee, đã tìm ra phương cách trị liệu, chỉ cần làm một lần, để điều chỉnh tình trạng gene bị hư hại và tạo lại hệ thống miễn nhiễm đầy đủ trong các trẻ sơ sinh, trị dứt chứng bệnh được gọi là “X-linked severe combined immunodeficiency” (SCID).

Các trẻ này, tất cả nay đã quá một tuổi, được cho ra khỏi các nơi biệt lập, vốn đã phải ở trong thời gian đầu khi mới sinh ra đời, và được cho chơi đùa với các trẻ nhỏ cùng tuổi khác, theo bác sĩ Ewelina Mamcarz, một chuyên gia thuộc khu truyền tủy sống ở bệnh viện St. Jude và cũng là một trong những người đứng đầu cuộc nghiên cứu.

“Chúng tôi tin rằng tất cả các bệnh nhân này nay đã khỏi bệnh,” theo lời bà Mamcarz.

“Các bệnh nhân này nay sống cuộc đời bình thường, có hệ thống miễn nhiễm bình thường, hoạt động tốt đẹp, không khác gì hệ thống miễn nhiễm của quý vị hay của tôi. Các em nhỏ này được cho về nhà, có em đã vào vườn trẻ. Cơ thể các em cũng sản xuất các kháng thể khi được chủng ngừa, như tất cả chúng ta,” Bác Sĩ Mamcarz cho biết tiếp.

Kết quả điều trị của tám bé trai đầu tiên đã được đăng tải trên tạp chí New England Journal of Medicine hôm 18 Tháng Tư, là một phần của các chương trình trị liệu bằng gene therapy (cũng được gọi là liệu pháp gene), cho nhiều hy vọng để chữa các căn bệnh di truyền và hiếm gặp.

Gần hai thập niên trước đây, các nhà nghiên cứu ở Ý và Pháp cũng dùng phương cách tương tự để trị SCID, dù rằng có tới 1/3 bệnh nhân sau đó bị bệnh ung thư máu, phát khởi khoảng một năm sau khi được điều trị.

Lần này, Bác Sĩ Stephen Gottschalk, trưởng khoa truyền tủy sống ở St. Jude, nói rằng không có dấu hiệu nào về ung thư máu trong các bệnh nhân được điều trị.

“Chúng ta hiện rất gần tới giấc mơ về một biện pháp điều trị, không chỉ là một phần, mà là trị dứt hẳn cho các trẻ nhỏ này,” theo lời bác sĩ Avni Joshi, một chuyên gia về bệnh truyền nhiễm nhi khoa ở bệnh viện Mayo Clinic ở Rochester, Minnesota, người không tham dự vào cuộc nghiên cứu.