Liệu pháp ung thư bạch cầu CAR-T, một phần của làn sóng mới trong điều trị ung thư

Một ủy ban cố vấn về Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã thông qua một liệu pháp đột phá mới tiến bộ cho bệnh bạch cầu vào ngày thứ Tư gọi là CTL019 - loại điều trị ung thư đầu tiên của nó, một trong những loại mới nổi gọi là liệu pháp miễn dịch CAR-T.

00:19 17/07/2017

Việc điều trị là kết quả của một nỗ lực chung giữa Đại học Pennsylvania và nhà sản xuất dược phẩm Novartis. Năm 2015, hai người đưa ra một nghiên cứu gọi là ELIANA để điều tra việc sử dụng CTL019 ở trẻ em có bệnh bạch cầu khó điều trị. Các kết quả sơ bộ của cuộc nghiên cứu, được công bố hồi tháng trước, đã góp phần làm lung lay những nghiên cứu của các chuyên gia, người đã bình chọn 10-0 để thúc giục FDA ban hành thuốc cho trẻ em và thanh thiếu niên bị bệnh tàn phá và đang chờ phê duyệt.

FDA được kỳ vọng sẽ đưa ra quyết định cuối cùng vào ngày 3 tháng 10. Nếu được chấp thuận, CTL019 sẽ trở thành loại thuốc đầu tiên được sử dụng trên thị trường chữa trị ung thư bạch cầu.                      

Dưới đây là một số câu hỏi quan trọng nhất về liệu pháp mới này.

Liệu pháp CAR-T hoạt động như thế nào?

Liệu pháp Chimeric Antigen Receptor T-cell (CAR-T) thúc đẩy các tế bào miễn dịch của bệnh nhân tự chống lại khối u. Các bác sĩ trích xuất một loại bạch cầu chuyên biệt, được biết đến như là tế bào T từ bệnh nhân và tái thiết lại chúng vào cơ thể và tấn công tế bào ung thư. Khi các tế bào biến đổi được đưa trở lại bệnh nhân, chúng tìm ra và phá huỷ ung thư.

Liệu pháp miễn dịch là một lĩnh vực đang phát triển trong điều trị ung thư và các loại thuốc làm thay đổi hệ miễn dịch của cơ thể để chống lại ung thư đã có mặt trên thị trường. Tuy nhiên, CTL019 là loại đầu tiên được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân, đòi hỏi phải có một quy trình phức tạp bao gồm việc loại bỏ và thay thế tế bào của bệnh nhân.

Đối tượng mà CTL019 có thể giúp đỡ?

Sự chấp thuận của Ủy ban đối với liệu pháp CAR-T áp dụng cho trẻ em và thanh thiếu niên, tuổi từ 3 đến 25, với một dạng bệnh bạch cầu gọi là ung thư bạch huyết lymphoblastic tái phát. ALL là loại ung thư phổ biến nhất ở trẻ em, với các bác sĩ lâm sàng chẩn đoán khoảng 3.000 trường hợp ở người Mỹ dưới 20 tuổi mắc phải mỗi năm.

Hóa trị liệu truyền thống có thể giúp nhiều trẻ em bị ung thư, nhưng đối với những người bị bệnh tái phát hoặc chịu nhiệt, các lựa chọn điều trị còn hạn chế và tỉ lệ sống sót 5 năm thường dưới 30 phần trăm.

Hiệu quả hoạt động như thế nào?

Các kết quả sơ bộ của cuộc thử nghiệm ELIANA đã tiến hành nghiên cứu 50 trẻ với ALL trong 6 tháng, 82% bệnh nhân được điều trị bằng CTL019 đã đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn, có nghĩa là sẽ tiêu diệt tế bào ung thư sau ba tháng. Nhìn chung, tỷ lệ sống sót là 89% sau sáu tháng và 79% sau 12 tháng. Các nhà nghiên cứu có kế hoạch theo dõi từng bệnh nhân trong 15 năm và sẽ phát hành thông tin về tỷ lệ sống sót 5 năm khi có.

Các tác dụng phụ là gì?

Các bất lợi liên quan đến liệu pháp này là một mối quan tâm lớn. Trong thử nghiệm nói trên, gần 8 trên 10 bệnh nhân đã phát triển hội chứng giải phóng cytokine, phản ứng viêm toàn bộ cơ thể với dấu hiệu nhiễm trùng. Nhiều người trong số những bệnh nhân này cần điều trị sóc đặc biệt (ICU), nhưng tất cả họ đều sống sót. Các tác dụng phụ khác bao gồm nhiễm trùng thực sự, ảo giác và số lượng tế bào máu thấp. Mặc dù có những phản ứng phụ, nhưng ủy ban chuyên gia vẫn cảm thấy rằng những lợi ích của phương pháp trị liệu này vượt trội hơn những rủi ro.

Thuốc này có thể được sử dụng cho các loại ung thư khác không?

Một nhóm các công ty dược phẩm khác đang xem xét kỹ lưỡng CAR-T như là một phương pháp điều trị cho các loại ung thư máu khác, bao gồm một loại ung thư được gọi là lymphoma. Một số nhà nghiên cứu cũng đang nghiên cứu CAR-T như là một phương pháp tiếp cận đầy triển vọng để điều trị các bệnh nhân bị khối u rắn phá hủy như ung thư biểu mô tế bào não và một dạng ung thư phổi gọi là Mesothelioma. Kết quả từ nhiều thử nghiệm sơ bộ này dự kiến công bố ​​trong năm tới.